ویرایش یک ژن باعث کاهش کلسترول می‌شود.

پژهشگران روز سه شنبه ۹ جولای ۲۰۱۸ در Nature Biotechnology گزارش دادند که اصلاح ژنوم‌های میمون‌ها در کبد آن ها باعث کاهش سطح کلسترول خون می‌شود. نتایج نشان می‌دهد که این تکنیک روزی می‌تواند برای درمان برخی بیماری های قلبی استفاده شود که داروهای طراحی شده برای مبارزه با کلسترول بالا را تحمل نمی‌کند.

   Kiran Musunura، متخصص قلب و ژنتیک در دانشگاه پنسیلوانیا که در این تحقیق دخیل نبوده است، می‌‎گوید:

این کار بسیار خوبی است. یکی از نخستین ابزار های ویرایش ژن است که با راندمان بالا در پریمات های غیر انسانی مورد استفاده قرار می‌گیرد.

در این تحقیق، James Wilson پژوهشگر ژنی دانشگاه پنسیلوانیا و همکارانش از یک ابزار ویرایش ژن به نام مگانوکلئاز «Meganuclease» به منظور هدف گیری و غیر فعال کردن ژن PCSK9 استفاده کردند. این ژن پروتئینی تولید می‌کند که LDL «کلسترول بد» در کبد میمون را حذف می‌کند.

   Wilson می‌گوید: «این رویکرد، عملکرد فوق العاده خوبی داشت».

پژوهشگران در این مقاله گزارش دادند که میزان PCSK9 به مقدار ۸۴ درصد کاهش یافته و سطح LDL نیز تا ۶۰ درصد در میمون های تحت درمان کم شده است. این تیم اکنون قصد دارد از ویرایش در ساختارهای دیگر ژن PCSK9  جلوگیری کند و بر روی هر پاسخ ایمنی ناخواسته به درمان کار کند تا بتواند آن را به آزمایشات بالینی در انسان منتقل کند تا اثربخشی آن در بیماران مبتلا به هایپرکلسترولمی تست شود. بیمارانی که نمی‌توانند داروهای پایین آورنده‌ی کلسترول را که پروتئین PCSK9 را تحمل کنند.

   Lili Wang، یکی از همکاران این مطالعه، در بیانیه‌ای می‌گوید:

اغلب این بیماران با تزریق مکرر یک آنتی بادی به PCSK9 درمان می‌شوند. اما مطالعه‌ی ما نشان می‌دهد که با ویرایش موفق ژنوم، بیمارانی که نمی‌توانند داروهای مهارکننده را تحمل کنند، دیگر نیازی به این نوع تکرار درمان نخواهند داشت.

با این حال، بسیاری از ابزارهای ویرایش ژن در حال آزمایش هستند. به این ترتیب، Daniel Anderson، دانشمند ژنتیک مولکولی MIT می‌گوید: «خیلی زود است که بگوییم کدام یک از این روش ها ترجمه خواهد شد».