ژن درمانی برای اختلالات خونی

ژن درمانی در پزشکی وعده‌ های بسیاری می‌دهد. اگر ما DNA خود را به طور ایمن تغییر دهیم، می‌توانیم بیماری هایی را که اجدادمان به ما منتقل کردند، از بین ببریم.

در حال حاضر تیمی از محققان دانشگاه Delware، گام مهمی در زمینه‌ی ژن درمانی با استفاده از میکروذرات مهندسی شده، نشان دادند که مواد تنظیم کننده‌ی ژنتیکی را به سلول های بنیادی خون ساز و سلول های پیشگام منتقل می‌کنند که در عمق مغز استخوان وجود دارد و تشکیل سلول های خونی را هدایت می‌کنند. در یک مقاله‌ی منتشر شده در مجله‌ی Science Advances ، آقای Chen-Yuan Kao دانشجوی دکترا مهندسی شیمی و Eleftherios T، نحوه‌ی استفاده از میکروذرات مگاکاریوسیت که به طور طبیعی در جریان خون گردش می‌کند را توصیف می‌کند که برای ارسال DNA های پلاسمید و RNA های کوچک به سلول های بنیادی خون ساز ایجاد می‌شود.


بیشتر بخوانید:گروه های خونی شما چگونه به وجود می آیند؟


با پیشرفت بیشتر، این تکنولوژی می‌تواند در درمان بیماری‌های ارثی خون مفید باشد. به عنوان مثال کم خونی داسی شکل، که بیماری ای است که سبب ایجاد گلبول های قرمز غیر طبیعی می‌شود و تالاسمی که تولید هموگلوبین، پروتئین خون را مختل می‌کند. Papoutsakis می‌گوید:

روش های توسعه یافته توسط من و Kao هم چنین می‌تواند برای تهیه‌ی دارو های شخصی استفاده شود، زیرا این میکروذرات می‌توانند به صورت جداگانه‌ای تولید شوند و برای هر بیمار ذخیره شوند.

این رویکرد جدید دارای مزایایی نسبت به سایر رویکرد‌ های تحت بررسی است. Papoutsakis  می‌گوید:

بسیاری از محققان در تلاش اند تا DNA، اسید های نوکلئیک یا دارو ها را به هدف یعنی سلول های بنیادی خون ساز، برسانند. این سلول مناسب را هدف قرار می‌دهیم زیرا باعث ایجاد تمام سلول‌های خونی می‌شود.

در برخی از روش های پیشین، برای هدف قرار دادن این سلول های بنیادی، مواد ژنتیکی را با کمک ویروس منتقل می‌کردند که دارای عوارض جانبی برای بیماران بوده است. به جای آن روش، تیم دانشگاه Delaware یک روش را ایجاد کرده است که از ذرات کوچک که در خون شناور است، استفاده می‌شود (میکرو ذرات مگاکاریوسیت). Kao و Papoutsakis متوجه شدند که می‌توانند این میکرو ذرات را با مواد تنظیم کننده‌ی ژن، بارگذاری کنند و تنها به سلول های بنیادی مورد نظر به ویژه بر روی میکروذرات ها نفوذ می کنند.