Rna drugs

تصویب نخستین داروی RNA

امروزه تک رشته ای های ریبونوکلئیک اسید در درمان بیماری ها موردا استفاده واقع می شوند. این امر بیشتر شبیه به یک دروغ جدید و بدیع به نظر می رسد تا یک نوع انقلاب شگفت انگیز در پزشکی. اما این داروی جدید عجیب به جای تشخیص تنها علائم بیماری، با هدف مشخص کردن علت ریشه بیماری، یک استراتژی نوین جهت درمان بیماری ها محسوب می شود. این یک رویکرد هیجان انگیز است زیرا که این امر باعث بالا بردن کارایی و تاثیرگذاری درمان و کاهش اثرات جانبی می شود.

اداره کل غذا و دارو اخیرا نخستین درمان وابسته به RNA مداخله گر کوچک (siRNA)، به نام OnPattro را جهت درمان آسیب های مغزی ناشی از بیماری نادری به نام ترنستیرتین ارثی آمیلوئیدوزیز(hATTP) تصویب نمود. این بیماری حدود ۵۰,۰۰۰ نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. علت اصلی این امر، افزایش مقدار پروتئینی به نام آمیلوئید در اعصاب پیرامونی، قلب و سایر اندام ها می باشد. RNA کوچک تداخلگر نخستین بار در سال ۱۹۹۸ کشف شد و در سال ۲۰۰۶، کاشفان آن جایزه نوبل فیزیولوڗی و یا پشکی را دریافت کردند. این RNA، بیست سال پس از کشف شدن به فرم جدید پزشکی تبدیل شد.

پروتئین ها بزرگترین بخش ساختاری و عملکردی سلول ها وبافت های ما را تشکیل میدهند و دستورالعمل های ساخت پروتئین های بالقوه بدن در درون DNA ما کدگذاری شده اند. یه عبارتی دیگر جهت وقوع چنین عمل ابتدا DNA می بایست به یک مولکول واسطه به نام RNAپیام آور(mRNA) رونویسی شود که در نتیجه این مولکول با انجام عمل ترجمه، پروتئین تولید می کند. به بیان سادتر؛ DNA تبدیل به RNA شده و RNA پروتئین را می سازد. بیماری نظیر hTTPR به دلیل وجود بیش از حد پروئین آمیلوئید ایجاد می شود. تنها راه حل غلبه بر چنین نقصی، محدود کردن پروتئین در نخستین مکانی که شروع به ساخته شدن می کند. در واقع اینجا است که siRNA وارد عمل می شود.

حسن داروهای RNA نظیر OnPattro در اختصاصی بودن آن است؛ Onpattro یک تیکه کوچک از RNAای می باشد که در رونوشت mRNA تداخل ایجاد می کند. اگر کره زمین را به عنوان یک سلول در نظر بگیریم و تمام ریل های قطار روی زمین نشان دهنده ی RNA های درون سلول باشند، OnPattro با مهار توالی خاصی از RNA عمل می کند؛ درست همانند مختل کردن یا قطع کردن یک خط از مسیر راه آهن که پیتزبورگ و کلیولند را بهم متصل می کند. بعد از آن که OnPattro به هدف خود متصل شد، قطعات مولکولی درون سلول به دقت از RNA در تولید پروتئین آمیلوئید جلوگیری می کنند.

اگرچه siRNA، استراتژی ظریف و دقیقی به نظر می رسد اما به این معنی نیست که فاقد هر گونه چالشی می باشد؛ انتقال دارو به محلی درست و مخصوص درون بدن و هزینه های بالای ساخت این داروی پیچیده، موانعی هستند که باید قبل از فراگیر و گسترده شدن آن، بر آنها غلبه شود. هزینه درمان بیماری hTTPR توسط OnPattro در هر بیمار، سالانه ۴۵۰,۰۰۰ دلار تخمین زده شده است.

برای انتقال بهتر و پیوستن دارو به هدف خود در درون بدن بیماران، می بایست در جهت جلوگیری از تخریب دارو در طول مسیر حرکت خون، از آن محافظت شود. برای انجام این عمل، OnPattro را در یک ذره ی نانو چرب محافظت شده به صورت کپسول درآورده اند.

تحقیقات در مورد اینگونه درمان همچنان ادامه دارد و توسعه درمان هایی بر پایه RNA جهت معالجه ی اختلالاتی که ناشی از تغییرات به وجود آمده در سلول می باشد توسط RNAایی به نام microRNA نیز راه اندازی شده است. RNAهای دارویی، ابزار جدیدی در جهت درمان بیماری با جلوگیری از تولید یک نوع پروتئین خاص سلولی ، عرضه می کند. با تصویب داروی OnAttro، می توان از داروهای RNA در درمان سایر بیماری های ژنتیکی نظیر سرطان که بخشی از علت به وجود آمدن آن تولید و فعالیت بیش از حد پروتئین ها می باشد، استفاده کرد.

تصویب نخستین داروی RNA
نمره شما به این پست